7月30日,國家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布《2019年度藥品審評報(bào)告》(以下簡稱《報(bào)告》)?!秷?bào)告》顯示,2019年國家藥監(jiān)部門持續(xù)推動藥品審評審批制度改革,優(yōu)化注冊管理體系,提高審評質(zhì)量,加快新藥好藥上市,不斷提升公眾用藥可及性。全年有10個(gè)1類新藥,58個(gè)進(jìn)口原研藥(含新適應(yīng)癥),2個(gè)兒童用中藥新藥獲批上市;95個(gè)品種(按活性成分統(tǒng)計(jì))通過口服固體制劑一致性評價(jià),較2018年(57個(gè)品種)增長66.7%;253件藥品注冊申請被納入優(yōu)先審評程序,82個(gè)品種通過優(yōu)先審評程序加速獲批上市;境外已上市臨床急需新藥名單中,有16個(gè)獲批,累計(jì)獲批數(shù)量達(dá)26個(gè)。
按時(shí)限審評率超90%
2019年,國家藥監(jiān)局藥品審評中心(以下簡稱藥審中心)積極構(gòu)建藥品審評流程為導(dǎo)向的科學(xué)管理體系,堅(jiān)持依法依規(guī)、公開透明、科學(xué)規(guī)范審評。
《報(bào)告》顯示,2019年,藥審中心受理新注冊申請共8082件(含器械組合產(chǎn)品5件),其中需技術(shù)審評的注冊申請6199件,較2018年增長了11.21%;直接行政審批(無需技術(shù)審評)的注冊申請1878件。
2019年,藥審中心的工作重點(diǎn)已從解決藥品注冊申請積壓逐漸過渡為提升藥品注冊申請的按時(shí)限審評審批率,繼續(xù)實(shí)現(xiàn)中藥、化學(xué)藥、生物制品各類注冊申請按時(shí)限審評審批率超過90%。全年完成審評審批的注冊申請共8730件(含器械組合產(chǎn)品5件),其中完成需技術(shù)審評的注冊申請6817件;無需技術(shù)審評的直接行政審批任務(wù)1908件。
截至2019年底,排隊(duì)等待審評的注冊申請已由2015年9月高峰時(shí)的近22000件降至4423件。從審評數(shù)量、質(zhì)量和時(shí)限看,審評審批制度改革成效顯著。
1類創(chuàng)新藥注冊申請?jiān)鲩L20.8%
受益于藥審改革加速,2019年創(chuàng)新藥注冊申請數(shù)量大幅增長,藥品研發(fā)創(chuàng)新態(tài)勢明顯?!秷?bào)告》顯示,藥審中心2019全年受理1類創(chuàng)新藥注冊申請319個(gè)品種(化學(xué)藥的品種數(shù)以活性成分統(tǒng)計(jì),中藥和生物制品的品種數(shù)均以藥品通用名稱統(tǒng)計(jì),下同),較2018年增長了20.8%;其中,新藥臨床試驗(yàn)(IND)申請有302個(gè)品種,較2018年增長了26.4%;新藥上市申請(NDA)為17個(gè)品種,較2018年減少了8個(gè)。
國內(nèi)企業(yè)自主創(chuàng)新的新藥申報(bào)數(shù)量逐年增加,境外新藥在我國同步申報(bào)的趨勢日益明顯。在319個(gè)1類創(chuàng)新藥申請中,244個(gè)品種來自國內(nèi)企業(yè),占比七成以上,適應(yīng)癥主要集中在抗腫瘤、抗感染和消化系統(tǒng)疾病領(lǐng)域;75個(gè)品種為進(jìn)口藥,適應(yīng)癥主要集中在抗腫瘤、內(nèi)分泌和神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)域。
319個(gè)1類創(chuàng)新藥申請中,有219個(gè)品種為化學(xué)藥,較2018年增加了39.5%;其中有206個(gè)IND申請,13個(gè)NDA申請;189個(gè)IND申請獲批通過,抗腫瘤藥物、消化系統(tǒng)疾病藥物、抗感染藥物和神經(jīng)系統(tǒng)疾病藥物較多,占全部創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)數(shù)量的70%。此外,還有100個(gè)1類生物制品創(chuàng)新藥申請,其中99個(gè)為治療用生物制品,1個(gè)為預(yù)防用生物制品;治療用生物制品的IND申請,適應(yīng)癥主要集中在抗腫瘤治療領(lǐng)域。
新藥加速上市
2019年,多個(gè)用于治療嚴(yán)重危及生命且尚無有效治療手段疾病及公共衛(wèi)生方面急需的新藥好藥完成技術(shù)審評獲批上市,更好地滿足了我國民眾的用藥需求?!秷?bào)告》顯示,藥審中心審評通過164件新藥上市申請。其中包括10個(gè)1類創(chuàng)新藥,58個(gè)進(jìn)口原研藥(含新適應(yīng)癥);82個(gè)品種通過優(yōu)先審評程序得以加快上市,其中40個(gè)為具有明顯臨床價(jià)值的新藥,占比48.8%;還包括6個(gè)罕見病用藥和7個(gè)兒童用藥。
據(jù)悉,繼2018年發(fā)布的第一批境外已上市臨床急需新藥名單后,藥審中心在2019年遴選確定了第二批26個(gè)品種名單,并逐一與名單內(nèi)相關(guān)企業(yè)進(jìn)行溝通,幫助其盡快提出注冊申請。通過設(shè)立專門審評通道、接受藥品境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù),以及加強(qiáng)與申請人溝通交流等措施,16個(gè)臨床急需境外新藥在2019年獲批國內(nèi)上市,較2018年增長了60%。其中,罕見病藥品在3個(gè)月內(nèi)完成審評,其他臨床急需藥品在6個(gè)月內(nèi)完成審評,大大縮短了境外新藥在我國上市的時(shí)間差距。
藥審改革深化
2019年是藥品監(jiān)管法治史上具有里程碑意義的一年?!兑呙绻芾矸ā?、新修訂《藥品管理法》(以下簡稱“兩法”)的出臺和實(shí)施,將行之有效的藥品審評審批制度改革措施固化為法律成果,鼓勵研制和創(chuàng)新新藥,為深入推進(jìn)藥品領(lǐng)域改革奠定了更為堅(jiān)實(shí)的法律基礎(chǔ)。
藥審中心全方位確保各項(xiàng)改革措施落到實(shí)處?!秷?bào)告》顯示,2019年藥審中心將253件注冊申請納入優(yōu)先審評程序,其中34%為具有明顯臨床價(jià)值的新藥,比2018年高出11個(gè)百分比;其次為同步申報(bào)品種,占28.1%;“按與原研藥質(zhì)量和療效一致的標(biāo)準(zhǔn)完善后重新申報(bào)品種”占比則從2018年的16.6%降至7.9%。從數(shù)據(jù)變化來看,仿制藥數(shù)量逐漸減少,優(yōu)先審評資源更多聚焦到具有明顯臨床價(jià)值、臨床急需和臨床優(yōu)勢的品種上。
仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價(jià)工作在2019年持續(xù)推進(jìn),正式發(fā)布了3批參比制劑目錄,含748個(gè)品規(guī);95個(gè)品種(107個(gè)品規(guī))通過口服固體制劑一致性評價(jià)。注射劑一致性評價(jià)的整體研究思路和技術(shù)要求明確,截至2019年底,在已發(fā)布的22批1899個(gè)品規(guī)的參比制劑中,有402個(gè)品規(guī)為注射劑。
這一年,原輔包與制劑共同審評審批制度正式落地。藥審中心對原料藥登記受理系統(tǒng)和技術(shù)審評系統(tǒng)予以完善,將15538個(gè)符合要求的原輔包產(chǎn)品推送至登記平臺并標(biāo)識為“A”。
基于技術(shù)審評需要和申請人合規(guī)情況,2019年藥審中心啟動核查任務(wù)1230個(gè),接受核查報(bào)告1242份;基于投訴舉報(bào)和審評發(fā)現(xiàn)的問題,啟動有因檢查12個(gè)。
科學(xué)審評提升能力
在不斷完善和優(yōu)化審評審批流程、提高審評效率的同時(shí),藥審中心全力推動我國藥品審評審批體系與國際接軌,增加協(xié)調(diào)性,扎實(shí)推進(jìn)審批科學(xué)基礎(chǔ)建設(shè),提升審評隊(duì)伍能力。
2019年,藥審中心積極參與ICH國際協(xié)調(diào)和指導(dǎo)原則轉(zhuǎn)化實(shí)施工作,開展ICH培訓(xùn);開展以指導(dǎo)原則為核心的審評標(biāo)準(zhǔn)體系建設(shè),統(tǒng)一審評尺度,減少審評自由裁量權(quán),完成了《晚期非小細(xì)胞肺癌臨床試驗(yàn)重點(diǎn)技術(shù)指導(dǎo)原則》等33個(gè)指導(dǎo)原則的發(fā)布和公開征求意見,其中9個(gè)指導(dǎo)原則的制定旨在推動中藥傳承和新藥研發(fā)。立足于鼓勵創(chuàng)新、支持研發(fā)、規(guī)范審評、科學(xué)高效的指導(dǎo)原則體系初步形成。
與此同時(shí),藥審中心以制度建設(shè)、效能監(jiān)督為手段,將內(nèi)部監(jiān)督機(jī)制融入審評權(quán)力運(yùn)行的全過程;同時(shí)進(jìn)一步推進(jìn)藥品審評和質(zhì)量管理體系的結(jié)合和相互促進(jìn),以質(zhì)量目標(biāo)為核心,將審評監(jiān)督管理工作日?;?,提升質(zhì)量管理體系在藥審工作中的專業(yè)性,提高藥品審評質(zhì)量;持續(xù)開展審評員培訓(xùn),建設(shè)高素質(zhì)的藥品審評人才隊(duì)伍。
為進(jìn)一步為研發(fā)創(chuàng)新提供便捷的指導(dǎo)和服務(wù),藥審中心不斷豐富溝通交流渠道,形成溝通交流會議、一般性技術(shù)問題咨詢、電話咨詢、郵件咨詢和現(xiàn)場咨詢等多渠道、多層次的溝通交流模式。2019年,藥審中心接收溝通交流申請2633件,辦理溝通交流會議申請1871件,分別較2018年增長了32.6%和41.1%;已辦理的會議申請中,71.8%是藥物研發(fā)關(guān)鍵階段召開的Ⅱ類會議。